據(jù)國外媒體Gizmodo報道，住在柏林的美國年輕男子蒂莫西·雷·布朗（TimothyRayBrown）成為現(xiàn)代醫(yī)學的奇跡，他被診斷出感染艾滋病毒。12年后，這種病毒突然在體內消失了。他也患有白血病，并接受了干細胞移植治療。事實證明，他的干細胞捐獻者體內存在一種罕見的名為CCR5-delta32的基因突變。接受移植后，布朗竟對艾滋病毒產生了抵抗力。布朗被稱為“柏林病人”。這是2007年的事。十年過去了，他仍然是全球唯一一個被治愈的艾滋病患者。
盡管生物醫(yī)學取得了驚人的進展，但找到真正治愈艾滋病的方法仍困難重重?？鼓孓D錄病毒藥物已把艾滋病毒轉變?yōu)榭煽貭顟B(tài)，患艾滋病雖不再意味著死刑，但病毒永久融合到受感染細胞的基因組中，然后隱藏在體內，保持休眠狀態(tài)，幾乎不可能根除。自20世紀80年代以來，研究者一直希望基因療法（可改變遺傳物質）能夠提供治療甚至治愈艾滋病的新途徑。布朗的這個病例讓很多人感到樂觀，但他是如何康復的，科學家仍然困惑不已。
《公共科學圖書館-病原體(PLOSPathogens)》新近發(fā)表的一項研究提出了可能治愈艾滋病的新方法，但同時也強調了研究者面臨的極大困難。
這項研究的主要作者斯科特·基欽(ScottKitchen)表示，“實際上只有一名患者康復了。但這帶來了極大的希望。”該研究由加州大學洛杉磯分校發(fā)起。
在這項新研究中，研究者模仿布朗的治愈方法，希望通過工程設計的干細胞刺激人體的免疫系統(tǒng)來對抗艾滋病毒。首先，按照設計，造血干細胞攜帶著某些特殊基因，這些基因能夠把細胞轉化為靶向殺傷細胞，并在進入人體內時檢測和破壞受艾滋病毒感染的細胞。CD4分子使艾滋病毒粘附在細胞表面。而上述技術就是控制并利用CD4發(fā)出與艾滋病毒結合并把它殺死的信號。研究者通過骨髓移植將這些干細胞植入兩只靈長類動物的體內。這就是CAR-T免疫療法。
基欽表示，“艾滋病毒會損害細胞的免疫反應，因此殺傷力很大。為了有效地清除艾滋病毒，我們需要激發(fā)一種有效的免疫反應。我們的研究正是針對這一方面。”
CAR-T療法向人類展現(xiàn)了治療艾滋病的前景。通過這種療法，研究者發(fā)現(xiàn)靈長類動物的身體在首次注射后兩年多內持續(xù)產生CAR表達細胞（CAR-expressingcells），并未產生任何副作用。這意味著研究者有可能制定出一種長期治療方案，以減少患者對抗病毒藥物的依賴，甚至可能從患者體內徹底根除艾滋病毒，并當體內休眠的艾滋病毒死灰復燃時對它們展開襲擊。
基欽指出，“我們認為這是治愈艾滋病的必要方案，可與抗逆轉錄病毒療法結合使用。這表明，找到治愈方法實際上是可能的。”
最近，在攻克艾滋病方面還出現(xiàn)其它一些大有希望的突破，但迄今，研究者成功的治愈對象主要是患艾滋病的老鼠。今年早些時候，天普大學的科學家使用CRISPR基因編輯技術成功清除了老鼠細胞中所有的艾滋病毒。目前一些臨床試驗正在進行中，試圖通過基因和干細胞的聯(lián)合療法來治療艾滋病患者。但這些療法能否發(fā)揮長期效用仍不清楚。
基因編輯等技術已讓治愈艾滋病成為可能，但許多技術障礙依舊存在。找到真正的治愈方法，前路漫漫。
治愈艾滋病的最大障礙是讓藥效持續(xù)足夠久，以對抗體內頑強的病毒庫。這是加州大學洛杉磯分校研究團隊試圖解決的問題。但為了實現(xiàn)這一目的，科學家們需要提升對患者體內細胞進行編輯的能力，而不是先移除細胞、在實驗室內展開編輯、最后將細胞重新植入患者體內這種技術。科學家們定位基因的能力也存在改善空間。這些基因分散在全身，科學家們需要找到它們并進行編輯。此外，研究者已經了解，艾滋病毒會對療法產生抗藥性，對CRISPR技術也不例外，因此組合式的治療方案更有可能成功。
今年，艾滋病研究基金會提出了攻克這些障礙的建議。
基金會研究主任羅威娜·約翰遜（RowenaJohnson）在一篇論文中寫道：“從可用的工具和研發(fā)目標來看，設計基因干預療法來治療艾滋病可以說是技術問題，而不是被發(fā)現(xiàn)的問題。療法的可行性仍是一個主要障礙。從時間期限、成本和復雜性來看，在診所中測試基因療法是很艱巨的任務。
迄今，使用基因療法讓人體細胞對艾滋病毒產生免疫力，人們在這一方面比過去更為樂觀。首先，這些方法阻止了艾滋病毒進入細胞。這一任務更為簡單，因為不需要解決潛伏很長時間后突然復燃的休眠病毒的問題。這些療法的幾個臨床試驗也在進行中。
基欽指出，“布朗只是一個十分離奇的例子。他經歷了兩次骨髓移植手術。這通常會導致病人死亡。我們仍不知道他是如何被治愈的。“
在加州大學洛杉磯分校的研究中，最大的難關是，找出把數(shù)量盡可能少的干細胞移植到艾滋病患者體內的最有效方法。他表示，理想的情況是，開發(fā)一種類似疫苗的東西，不需要像骨髓移植這樣的侵入性手術。不過對于現(xiàn)在而言，這個想法太過“科幻”。不過，基欽透露，或許只需兩三年他們就能開展臨床試驗了。
真正治愈艾滋病的方法不太可能馬上實現(xiàn)，但開始有了眉目?？茖W家們孜孜不倦的研究讓攻克這一世界難題不再遙不可及。
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