誘導多能干細胞最早是2006年由日本的兩位科學家KazutoshiTakahashi和ShinyaYamanaka報道，文章發(fā)表于《細胞學》雜志。兩位作者最終因此而獲得2012年諾貝爾獎。

　　iPS細胞技術的進步，在神經(jīng)系統(tǒng)疾病的研究率先得到了應用，并取得了豐碩的研究成果。在2007年iPS細胞的突破性研究成果發(fā)表后不久，美國懷特黑德生物醫(yī)學研究所的科學家即利用誘導多能干細胞治療老鼠的鐮狀細胞血癥獲得進展，這是科學界利用誘導多能干細胞進行醫(yī)療研究的首次嘗試。

　　一名罹患退行性眼病的日本患者將成為全球使用誘導多能干細胞（iPS）進行治療的第一人。日前，日本衛(wèi)生部的咨詢委員會對這一療法的安全性進行了審查，并同意相關研究人員開展人體治療實驗。

　　據(jù)外國媒體報道，治療使用的iPS細胞由日本神戶理化研究所（RIKEN）發(fā)育生物學中心的眼科專家高橋雅代培育而成，將用于治療與年齡相關的視網(wǎng)膜退化疾病。罹患這一疾病的病患，多余的血管會在眼內(nèi)形成，讓視網(wǎng)膜色素上皮細胞變得不穩(wěn)定，導致感光器不斷減少，最終失明。

　　高橋雅代從罹患這一疾病的患者那兒提取到了皮膚細胞，并將其轉化為iPS細胞，接著，誘導iPS細胞變成視網(wǎng)膜色素上皮細胞，最后將其培育成能被植入受損視網(wǎng)膜內(nèi)的纖薄層。

　　與胚胎干細胞不同，iPS細胞由成人細胞生成，因此，研究人員可以通過遺傳方法為每個受體度身定制。iPS細胞能變成身體內(nèi)的任何細胞，因此，有潛力治療多種疾病。即將進行的人體實驗將是這一技術首次證明iPS細胞在臨床方面的價值。

　　高橋雅代團隊已經(jīng)在猴子身上證明，iPS細胞能由受體自身的細胞生成，且不會誘發(fā)免疫反應；盡管如此，還是存在隱憂，那就是，iPS細胞可能會導致腫瘤出現(xiàn)，不過，高橋雅代團隊發(fā)現(xiàn)，在老鼠和猴子身上不太可能出現(xiàn)腫瘤。

　　為了消除人們的其他擔憂——生成iPS細胞的過程可能會導致危險的變異，高橋雅代的團隊也對整個過程和生成iPS細胞的遺傳穩(wěn)定性進行了測試，結果表明一切正常。

　　在接受由19人組成的專家咨詢委員會的質(zhì)詢時，高橋雅代也與最先制造出iPS細胞的生物學家山中伸彌（因此項研究榮膺2012年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎）“短兵相接”?！蹲匀弧冯s志要求日本衛(wèi)生部對提交的遺傳數(shù)據(jù)進行評論，但被拒絕，不過，衛(wèi)生部表示沒有發(fā)現(xiàn)問題。

　　RIKEN的內(nèi)部人士表示，得到的iPS細胞將通過手術植入一名志愿者病患眼內(nèi)，手術將在數(shù)天之內(nèi)進行，大部分日本媒體則認為手術將在本月內(nèi)的某一天進行。手術將由生物醫(yī)學研究和創(chuàng)新研究所的一名醫(yī)生進行，RIKEN并沒有透露這名醫(yī)生的名字。該研究團隊計劃在手術后，對細胞的受體進行長達一年的跟蹤觀察，這項探索性研究最終會對6名實驗對象進行手術。

　　利用iPS技術可以用病人自己的體細胞制備專用的干細胞，所以不會有免疫排斥的問題。然而，iPS的研究還只是剛剛起步，有許多技術難題還有待解決。例如，現(xiàn)在的iPS技術主要采用病毒載體引入細胞因子，這些病毒隨機插進基因組后存在著激活致癌基因或抑制抑癌基因的可能性，許多方法中還使用了c-Myc原癌基因，因此存在較大的致瘤風險，顯然不可能應用于臨床。當前和今后一段時間的研究將繼續(xù)優(yōu)化方法，如使用質(zhì)粒載體、融合蛋白、小分子等替代病毒載體。

　　另外，目前對iPS特性的認識也很膚淺，究竟它與未經(jīng)任何遺傳修飾的胚胎干細胞有多少異同還需要通過大量深入細致的研究才能搞清楚?？梢灶A見，在今后相當長的一段時間內(nèi)，胚胎干細胞技術、體細胞核移植技術和iPS技術還不太可能進入臨床應用階段，需要繼續(xù)研究和共同發(fā)展。