在2011年,在多囊腎臨床試驗鄰域僅僅有一個藥物(托伐普坦)進行臨床試驗,5年后,在2016年,已經(jīng)有五個藥物開始了多囊腎臨床試驗。
它們分別是
Metformin二甲雙胍:二甲雙胍是2型糖尿病一線藥物,目前美國波士頓塔夫斯大學(xué)和巴爾的摩馬里蘭大學(xué)的研究人員正在進行二甲雙胍多囊腎臨床試驗。
Niacinamide煙酰胺:維生素B3的臨床試驗在美國勘薩斯大學(xué)醫(yī)學(xué)中心進行。
Proglitazone吡格列酮:該藥物臨床試驗?zāi)壳罢诿绹〉诎材谴髮W(xué)進行
Tesevatinib:該藥物的1期研究已經(jīng)完成,研究證明tesevatinib耐受性較好。紐約生物制藥公司Kadmon目前正在招募患者進行1b/2a研究。
Tolvaptan托伐普坦:托伐普坦是在歐盟,加拿大和日本已經(jīng)批準用于ADPKD的治療。2013年大冢制藥有限公司向美國食品和藥物管理局FDA遞交新藥申請,希望將托伐普坦用于對常染色體顯性遺傳性多囊腎的治療,但是沒有得到FDA的批準。隨后應(yīng)FDA要求,大冢制藥有限公司再次進行一項大型托伐普坦3b臨床試驗.大冢制藥2017年5月22日宣布托伐普坦最新3期臨床試驗獲得成功。
在2017年底,多囊腎臨床試驗鄰域又將會增加一種新型RNA類藥物RGLS4326.這種microRNA類藥物是美國加利福尼亞Regulus生物制藥公司開發(fā),用于治療常染色體顯性多囊腎病。Regulus公司目前正在做RGLS4326的臨床前動物試驗。預(yù)計2017年的下半年申請人類臨床試驗。