百濟神州名為Zanubrutinib的抗腫瘤新藥，是一種布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，此次獲FDA認定的適應癥是用于治療前至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL），屬于非霍奇金淋巴瘤之中的一種

1月15日，中國藥企百濟神州（NSDQ：BGNE；06160.HK）一項在研抗腫瘤藥物被美國食品藥品監(jiān)督管理局（下稱FDA）授予突破性療法認定（BreakthroughTherapyDesignation），這是首個獲此認定的由中國企業(yè)研發(fā)的抗腫瘤新藥。

上述名為Zanubrutinib的抗腫瘤新藥仍處于研發(fā)階段。該藥物是一種布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，此次獲FDA認定的適應癥是用于治療前至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL）。

“這是中國企業(yè)藥品研發(fā)零的突破。”一位藥監(jiān)部門人士對財新記者表示。不過，部分專家也告訴財新記者，獲得突破性療法認定只表示藥品審評程序上加快，尚不意味著藥物能夠成功上市。

Zanubrutinib是百濟神州自主研發(fā)的第二代BTK抑制劑。2012年7月，百濟神州啟動Zanubrutinib研究項目，并于2014年8月首先在澳大利亞開展臨床試驗，中國臨床試驗則于2016年7月啟動。除MCL外，Zanubrutinib還有針對華氏巨球蛋白血癥（WM）等多個臨床試驗正在進行，包括7個在全球范圍內(nèi)或中國進行的Ⅲ期或關鍵性臨床試驗，全球共1300余例患者參與臨床試驗。

套細胞淋巴瘤（MCL）是非霍奇金淋巴瘤的一種，后者則是一種異質(zhì)性的淋巴細胞增殖性疾病。根據(jù)《中國惡性淋巴瘤診療規(guī)范（2015年版）》，MCL約占非霍奇金淋巴瘤的5%-10%，臨床特點為常累及淋巴結(jié)、骨髓、消化道、脾臟和韋氏環(huán)，初治患者尚無標準治療方案，患者中位生存期為3-5年。

值得注意的是，同類藥物也曾獲FDA授予突破性藥物認定……

拜耳新獲批廣譜抗癌藥非網(wǎng)傳“神藥”只對特定基因型有效

一款在美國剛剛獲批的廣譜抗癌靶向藥因網(wǎng)傳“與腫瘤類型無關”且被指治愈率高而引起熱議。該藥物由拜耳和美國一家小型癌癥藥物研發(fā)公司Loxo共同開發(fā)。但此藥并非網(wǎng)傳神藥，75%的治愈率屬于誤讀。FDA表示，該藥物針對的基因突變是罕見類型，其療效還需要進一步的臨床試驗來證明。

11月26日，美國FDA批準全球首個TRK抑制劑larotrectinib上市，商品名為Vitrakvi。而一篇名為“重大突破！昨日，美國FDA正式上市‘廣譜’抗癌藥，治愈率高達75%！”的文章在自媒體廣為流傳，引發(fā)誤讀。實際上，F(xiàn)DA此前除將該藥物認定為突破療法外，還給出罕見兒科疾病藥品和孤兒藥的資格認定。

據(jù)財新記者查詢，該藥適應癥是用于治療無已知耐藥突變、廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術治療效果不好、現(xiàn)有治療方案進展或無可替代治療方案的NTRK基因融合的成人和兒童實體瘤患者，共有膠囊和溶液兩種劑型。

默沙東借力Watson腫瘤解決方案推“廣譜抗癌藥”

被稱為“廣譜抗癌藥”的兩個PD-1藥物先后登陸中國市場，搶占市場份額成為競爭焦點。10月12日，默沙東（中國）宣布與百洋醫(yī)藥集團達成合作，嘗試通過百洋醫(yī)藥集團代理的Watson腫瘤解決方案、Watson基因解決方案和“易復診”藥品可及性方案，推廣其PD-1藥物帕博利珠單抗注射液（Keytruda，俗稱K藥，商品名可瑞達）在中國市場的銷售。

PD-1藥物的兩大生產(chǎn)商為百時美施貴寶和默沙東。6月15日，百時美施貴寶的Opdivo獲得中國食藥總局的批準，主要用于晚期非小細胞肺癌(NSCLC)的二線治療。7月25日，默沙東的Keytruda獲批，主要針對一線治療后的局部晚期或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。

目前，兩家企業(yè)都已明確在中國市場會施行低價戰(zhàn)略，其產(chǎn)品定價為美國市場的一半，并在此基礎上又制定了PAP計劃（患者援助計劃），Keytruda將采取買三贈三的方案，即患者在服藥3個月之后，證實藥物安全有效，無明顯毒副作用，默沙東將再為患者免費贈送3個月的援助藥品。百時美施貴寶制定了買五贈六的PAP計劃，但遭到了中國癌癥基金會的拒絕，目前，百時美施貴寶正在制定新的PAP計劃。對于遭到拒絕的原因，目前尚未有公開信息。

17種抗癌藥進醫(yī)保到達患者手中還差幾步？

17種抗癌藥通過談判降價進醫(yī)保，廉價抗癌藥如何真正抵達患者手中？10月11日，國家醫(yī)療保障局（下稱國家醫(yī)保局）表示將確保患者11月底前逐步買到降價抗癌藥。不過，業(yè)內(nèi)人士表示，政策傳導將存時滯，各地落實效果或?qū)⒂休^大差異。

10月10日，國家醫(yī)保局發(fā)布《關于將17種抗癌藥納入國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄乙類范圍的通知》（下稱《通知》），17種抗癌藥品通過談判方式降價進入國家醫(yī)保乙類目錄，其中包括12個實體腫瘤藥物和5個血液腫瘤藥，藥價平均降幅達56.7%，比周邊國家和地區(qū)市場價格平均低36%。

國家醫(yī)保局表示，本次談判納入的納入的17個藥品均為臨床必須、療效確切、參保人員需求迫切的腫瘤治療藥品，并同時兼顧了參保人員用藥保障水平和基金承受能力。