依生生物制藥有限公司今天宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）正式批準(zhǔn)其腫瘤免疫治療藥物YS-ON-001取得治療胰腺癌的孤兒藥資質(zhì)，這是該產(chǎn)品在獲得美國(guó)FDA授予的治療肝癌的孤兒藥資質(zhì)后的又一重要里程碑。

據(jù)了解，該產(chǎn)品由依生生物的科研人員自主開(kāi)發(fā)，是具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的大分子生物制劑，目前已經(jīng)進(jìn)入臨床階段。它能夠在削弱腫瘤微環(huán)境免疫抑制作用的同時(shí)，提升免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺傷功能，這也是中國(guó)科學(xué)家在免疫療法治療胰腺癌上的一大突破。

孤兒藥產(chǎn)品是指由美國(guó)FDA批準(zhǔn)的用于安全有效地治療、診斷及預(yù)防罕見(jiàn)疾病/失調(diào)癥的新型藥物和生物制劑。美國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的定義是在美國(guó)境內(nèi)病人少于20萬(wàn)人以下的疾病。罕見(jiàn)病是一個(gè)區(qū)域性概念，在美國(guó)定義為罕見(jiàn)病，在其他國(guó)家也許是常見(jiàn)病，因此在美國(guó)開(kāi)發(fā)的孤兒藥在其他國(guó)家和地區(qū)的潛在市場(chǎng)可能很大，被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的藥物相對(duì)也比較容易進(jìn)入其他市場(chǎng)，如中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)總局CFDA140號(hào)文第七條陳述“申請(qǐng)人在歐盟、美國(guó)藥品審批機(jī)構(gòu)同步申請(qǐng)注冊(cè)的藥品，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)，加快審評(píng)審批”。因此，利用孤兒藥定義的地域差異，是進(jìn)行全球化同步開(kāi)發(fā)的策略之一。

關(guān)于YS-ON-001

YS-ON-001是依生生物獨(dú)立開(kāi)發(fā)的具有免疫調(diào)節(jié)功能的生物大分子藥物，具有促進(jìn)Th-1型免疫應(yīng)答、誘導(dǎo)樹(shù)突細(xì)胞（DC）、B細(xì)胞和自然殺傷細(xì)胞（NK）的活化和增殖、調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞由M2型向M1型極化以及下調(diào)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞等功能，實(shí)現(xiàn)在打破免疫抑制狀態(tài)的同時(shí)，提升免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺傷功能。在多個(gè)腫瘤模型動(dòng)物試驗(yàn)中YS-ON-001均展現(xiàn)出了非常好的療效，比如乳腺癌、肺癌、肝癌及其他惡性實(shí)體瘤。此外，在臨床前毒理學(xué)研究中該產(chǎn)品展現(xiàn)出了良好的安全性。