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帕金森病首批免疫療法數(shù)據(jù)公布,將挺進2期臨床

摘要:帕金森病是一種主要影響患者運動功能的神經(jīng)退行性疾病,它是僅次于阿茲海默病的第二大神經(jīng)退行性疾病,在中國有一百多萬患者。

  近日,專注于開發(fā)蛋白質(zhì)免疫療法藥物的美國生物技術(shù)公司Prothena宣布,其與羅氏(Roche)合作研發(fā)的針對帕金森病的單抗藥物PRX002將進入2期臨床試驗。

  帕金森病是一種主要影響患者運動功能的神經(jīng)退行性疾病,它是僅次于阿茲海默病的第二大神經(jīng)退行性疾病,在中國有一百多萬患者。目前針對帕金森病的藥物只能改善癥狀以及延緩病情發(fā)展,并不能從根本上治愈疾病。

  與阿茲海默病類似,引起帕金森病的罪魁禍首也是一種非正常折疊蛋白的沉積。這種叫做α-synuclein的蛋白沉積影響了大腦中主管運動功能區(qū)域的神經(jīng)細胞,造成患者出現(xiàn)四肢震顫和軀體僵硬等癥狀。Prothena公司的PRX002正是一種針對α-synuclein的單抗藥物,它可以阻止非正常折疊的α-synuclein蛋白在大腦中的傳播,并將其清除出大腦,有望從根本上解決帕金森病。

  Prothena已經(jīng)完成了在帕金森病患者中的1b期臨床試驗,這項試驗的主要數(shù)據(jù)于去年11月公布,而具體數(shù)據(jù)在近期進行的國際阿茲海默病和帕金森病會議(Alzheimer‘s&Parkinson’sDiseasesCongress)上展示。這也是帕金森病免疫療法研發(fā)中第一次公布的臨床數(shù)據(jù)。試驗發(fā)現(xiàn)PRX002能夠迅速進入患者腦部,并減少α-synuclein,尤其是聚積的α-synuclein蛋白水平?;颊哐逯?alpha;-synuclein濃度下降了多達97%。此外,這個藥物也展示了良好的安全性和耐受性數(shù)據(jù)。

  羅氏在2013年與Prothena達成協(xié)議,共同開發(fā)PRX002(羅氏的代號為RG7935)。在1b期積極數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上,雙方共同決定將在2017年第二季度開始2期臨床試驗,試驗將測試多個劑量的PRX002每個月注射一次能否改善患者的癥狀。

  主持了1b期臨床試驗的美國貝勒醫(yī)學院(BaylorCollegeofMedicine)教授JosephJankovic博士表示:“我的病人經(jīng)常問我怎樣才能阻止帕金森病的發(fā)展,我想這是第一次不僅僅治療癥狀,而是徹底改變疾病進程的嘗試。”

  Prothena并不是唯一一家開發(fā)α-synuclein靶向免疫療法的公司,此次會議專門有一項議程討論免疫療法的研發(fā)。包括Affiris、Biogen、ACImmune、Proclara、NeuroPore和BioArctic在內(nèi)的多家生物技術(shù)公司都在開發(fā)這類藥物。

  我們希望Prothena和羅氏的臨床試驗順利進行,早日為帕金森病患者帶來可以真正治愈疾病的新藥。

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