日前，由北京市經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)科技局主辦的“引領科技創(chuàng)新，關(guān)注病患需求——2015年北京市經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)腎性貧血專題科技研討會”在北京亦莊生物醫(yī)藥園商務中心三層多功能報告廳舉行。

　　北京市經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)管委會副主任繩立成、北京生物技術(shù)和新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進中心主任雷霆、國際腎臟病學會全球發(fā)展委員會理事林善錟、上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科科主任陳楠等相關(guān)政府領導、行業(yè)知名專家學者發(fā)表演講，近百位行業(yè)精英將參與本次論壇并分享創(chuàng)新領域的相關(guān)政策法規(guī)和典型案例。

　　本次研討會旨在加快北京科技創(chuàng)新中心主陣地建設，推動生物技術(shù)與醫(yī)藥的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，促進創(chuàng)新藥領域?qū)＜疫M行交流，及時了解國際領先技術(shù)最新動態(tài)以及國內(nèi)臨床現(xiàn)狀及需求。

　　慢性腎臟病(CKD)已經(jīng)成為中國重要的公共健康問題，中國CKD患病率為成年人群的10.8%，患者人數(shù)為1.2億，其中100-200萬患者是終末期腎病患者需要接受透析或腎移植治療。貧血是CKD患者最常見的并發(fā)癥之一，98.2%透析患者合并貧血，52.1%非透析患者合并貧血。腎性貧血可加速CKD進展至終末期腎病，顯著增加心腦血管事件的發(fā)生風險，增加死亡率。因此，在CKD早期有效控制貧血，對于延緩CKD進展，降低心血管病變風險和死亡率至關(guān)重要。

　　我國腎性貧血治療現(xiàn)狀令人擔憂，陳楠教授在演講中指出，首先，透析前患者腎性貧血治療率低，幾乎一半中國新發(fā)透析患者透析前未接受過糾正貧血治療，已接受治療的另一半患者也存在達標率低和依從性差的問題。其次，透析后患者腎性貧血也存在治療不充分達標率低的問題，全國血液透析登記數(shù)據(jù)報告顯示，2011年血透患者平均血紅蛋白(Hb)水平為91.1g/L，治療達標（Hb≥110g/L）患者比例僅為21.3%。

　　林善錟教授在演講中指出我國透析患者已全部進入城鎮(zhèn)和農(nóng)村大病醫(yī)療保險，國家花費巨大負擔沉重。首先，我們應將終末期腎病的工作重點轉(zhuǎn)移至預防，在降壓和降糖的同時，高度重視貧血治療，積極延緩腎臟病進展。其次，我們亟需創(chuàng)新治療方案，30年來腎性貧血常用藥物是注射用重組人促紅細胞生成素，在療效和安全性方面具有局限性，且必須靜脈或皮下給藥，運輸和保存均需冷藏，大大降低了治療依從性，導致廣大尚未進入透析的腎性貧血患者無法得到有效治療。我們迫切需要具有全新作用機制的創(chuàng)新口服藥，獲得更好的療效、安全性和依從性。

　　林善錟教授透露全球首個用于治療腎性貧血的口服藥物正在國內(nèi)和國外同步研發(fā)中。該藥物是全新低氧誘導因子穩(wěn)定劑，基于全新的藥理學機理研發(fā)而成，通過多個途徑高效促進紅細胞生成。由于具有良好的依從性，此藥不僅適用于透析貧血患者，也可以廣泛應用于非透析貧血患者，將給腎性貧血治療帶來革命性的改變。此藥前期研發(fā)在美國完成，后期臨床研究和生產(chǎn)在中國進行，創(chuàng)立了中國新藥研發(fā)首創(chuàng)藥中國首批國家的新模式，中國有望成為首個上市國家，率先造福于中國廣大腎性貧血患者。

　　據(jù)悉，既往我國新藥研發(fā)既往停留在仿制階段或Me-too藥，即通過對已驗證靶點有活性的化合物進行結(jié)構(gòu)修飾而獲得專利，缺乏真正的創(chuàng)新藥，具有突破性的全新作用機制的首創(chuàng)藥更加稀缺。如果審批通過的1.1新藥是首創(chuàng)藥，中國將第一次成為首創(chuàng)藥的首批國家，是具有里程碑意義的全新突破。